El medicamento, llamado Lucaftor, fue desarrollado por el Centro INTI Química en conjunto con la farmacéutica Gador

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Ya se encuentra disponible en el mercado argentino un nuevo tratamiento para combatir la fibrosis quística (FQ), enfermedad pulmonar potencialmente mortal que es  común en niños y adultos jóvenes. Se trata de un fármaco fabricado en el país que promete no solo contrarrestar la enfermedad y sus síntomas, sino también hacerlo de una manera más económica para el Estado y para los pacientes.

Lucaftor es el nombre de este medicamento que fue desarrollado por científicos del Centro INTI Química en conjunto con la farmacéutica argentina Gador a través de tecnología de secado por spray, lo que permite que el activo se solidifique de manera amorfa, se solubilice y se absorba mejor en el tracto gastrointestinal. Es un comprimido recubierto compuesto por una combinación de lumacaftor (200 mg) e ivacaftor (125 mg), indicado para pacientes mayores de 12 años que posean la mutación F508del en el gen CFTR.

Es el primer medicamento exclusivo contra esta afección desarrollado en Argentina, y fue alcanzado luego del trabajo en conjunto durante dos años entre el INTI y Gador. Así lo aseguró Victoria Defain, integrante del INTI, en una entrevista concedida a la agencia Télam. A su juicio, el más grande beneficio de este logro científico es, precisamente, “la mayor accesibilidad al tratamiento, porque previamente se importaba (…) y esto requería una serie de trámites que llevaban su tiempo y sus papeles”. Ahora, indica, “ambas drogas se sintetizan en el laboratorio Gador y el medicamento se produce ahí también, y esto hace que el medicamento esté aquí en Argentina, a un mejor precio para los pacientes”.

La ficha del producto explica que la proteína CFTR es un canal de cloruro que se encuentra presente en la superficie de las células epiteliales de múltiples órganos. La mutación F508del provoca el plegamiento anómalo de la proteína, produciendo un defecto en el procesamiento y circulación celular que tiene como blanco la proteína para la degradación y, por lo tanto, reduce la cantidad de CFTR en la superficie celular. La pequeña cantidad de F508del-CFTR que llega a la superficie celular es menos estable y con baja probabilidad de apertura de canales (actividad de apertura defectuosa) en comparación con la CFTR normal.

El lumacaftor mejora la estabilidad conformacional de F508del-CFTR, aumentando el procesamiento y circulación de la proteína madura hacia la superficie celular. El ivacaftor es un potenciador de la proteína CFTR que facilita el aumento del transporte de cloruro al potenciar la probabilidad de apertura (o activación) de canales de la proteína CFTR en la superficie celular. Tanto el lumacaftor como el ivacaftor actúan in vitro directamente sobre la proteína CFTR en los cultivos epiteliales de bronquios primarios humanos y otras líneas celulares que alojan la mutación F508del-CFTR para aumentar la cantidad, estabilidad y función del F508del-CFTR en la superficie celular, provocando un mayor transporte de iones cloruro. Las respuestas in vitro no se corresponden necesariamente con una respuesta farmacodinámica in vivo o un beneficio clínico, aclara Gador.

La fibrosis quística es una enfermedad genética hereditaria que obstruye o perjudica el funcionamiento de las glándulas secretoras externas, como las mucosas o sudoríparas, produciendo un moco pegajoso que se adhiere y afecta principalmente a los pulmones, y en menor medida al páncreas, hígado e intestino.

El neumonólogo pediatra argentino Edgardo Segal, quien coordina el programa de Fibrosis Quística en el Ministerio de Salud,  declaró al diario Clarín que “ese moco anormal, áspero y difícil de movilizar es responsable del 95% de las muertes de pacientes con fibrosis quística“. Además, este especialista añadió que ahora, con el nuevo fármaco, “es la primera vez que disponemos de un medicamento específico para modificar el efecto básico de la enfermedad, que además mejora la función pulmonar, reduce las exacerbaciones e incrementa el índice de masa corporal”. Sus estimaciones son que en el país hay unos 300 pacientes con FQ,  siendo el 50% de ellos afectados por la mencionada mutación del gen.